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Les tumeurs cérébrales pédiatriques: la thérapie génique pour le traitement de tumeurs cérébrales chez les enfants

Dernière mise à jour: 16 septembre, 2017
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Les tumeurs cérébrales pédiatriques: la thérapie génique pour le traitement de tumeurs cérébrales chez les enfants

Les tumeurs cérébrales pédiatriques sont la forme la plus fréquente des tumeurs solides chez les enfants. Une zone des avancées de la médecine qui se révèlent prometteuses dans le traitement de tumeurs cérébrales est la thérapie génique. Il existe de nombreuses études cliniques à travers le monde pour optimiser la thérapie génique.

Les tumeurs cérébrales pédiatriques, même s'ils sont rares, sont la forme la plus fréquente des tumeurs solides chez les enfants et constituent la 20% de tous les cancers pédiatriques. Le pronostic est mauvais pour de nombreux patients atteints de tumeurs cérébrales pédiatriques, car il est difficile de reconnaître les signes de tumeurs cérébrales chez les enfants. C'est pourquoi, pour diagnostiquer et traiter.

Bien que des progrès substantiels ont été accomplis dans le traitement de certaines formes de tumeurs cérébrales pédiatriques, il y a encore plusieurs tumeurs du cerveau qui sont incurables, ou ont des taux de survie sombre. En particulier, il y a eu très peu de progrès dans le traitement des patients atteints de gliomes malins, comme la plupart des enfants meurent dans les trois ans suivant le diagnostic. Le pronostic est pire pour les patients qui ont des tumeurs récurrentes. Dans de nombreux cas, chirurgie, la radiothérapie et de la chimiothérapie pour le traitement des tumeurs cérébrales pédiatriques ne sont pas suffisantes pour sauver les enfants, donc, il est important de trouver la plupart des stratégies innovantes dans le traitement de ces enfants.

Une zone de l'percées médicales qui sont prometteurs dans le traitement des tumeurs cérébrales pédiatriques est la thérapie génique, qui utilise de génétique moléculaire, les techniques pour créer des traitements personnalisés et ciblés pour ces tumeurs.

En résumé, le virus peut être conçu pour transporter de l'information génétique dans les cellules du corps qui fournissent des instructions aux cellules de créer un certain nombre de produits qui peuvent être utilisés pour lutter contre la tumeur. De nombreux types de cancer ont des mutations dans les gènes appelés gènes suppresseurs de tumeur, qui sont impliqués dans l'arrêt de la croissance de la tumeur. Si la thérapie génique pourrait être utilisé, ensuite, les gènes suppresseurs de tumeurs peut être exprimé dans les cellules tumorales, où puis sera en mesure de remplir leur fonction d'arrêt de la croissance de la tumeur.

Les problèmes associés à la thérapie génique dans les tumeurs cérébrales pédiatriques

Tout d'abord, l'un des principaux problèmes est que lorsqu'un virus est introduit dans un hôte, entre dans chaque cellule, mais, idéalement, vous ne devriez aller pour les cellules tumorales. Puis, le virus doit être en mesure d'obtenir l'entrée dans suffisamment de cellules tumorales et enfin, les scientifiques ont besoin de découvrir ce qui gène doit être introduite dans chaque tumeur, en particulier, de s'arrêter proprement la croissance de la tumeur et de provoquer une rémission.

Les scientifiques se sont intéressés à l'utilisation de la thérapie génique pour traiter les tumeurs pour un long moment, en particulier, les tumeurs localisées comme les gliomes de haut grade. Lorsqu'une tumeur est localisée et ne se propage pas, il est beaucoup plus facile à administrer la thérapie génique pour cibler la majorité des cellules tumorales, ce qui peut être fait en utilisant des techniques neurochirurgicales. Souvent, certains types de thérapies génétiques peuvent être programmés pour seulement entrer dans les cellules qui se divisent rapidement, ce qui rend l'orientation vers le système nerveux central est idéal, puisque la plupart des cellules ne sont pas diviser.

Rétrovirus

Une étude menée par les Instituts Nationaux de la Santé, utilisé la thérapie génique pour le traitement des gliomes malins chez les adultes à l'aide d'un type de virus que l'on appelle un rétrovirus.

Les rétrovirus sont un type de virus qui peut seulement entrer dans la prolifération des cellules et à s'intégrer dans le génome de l'hôte, ce qui conduit à l'expression de gènes viraux.

Dans le système nerveux central, la majorité des cellules, appelées neurones, arrêt de la prolifération par la naissance, et, par conséquent,, les rétrovirus ne pas intégrer dans le génome de la normale des neurones, seulement les cellules tumorales. Dans cette étude en particulier, le rétrovirus a été conçu pour transporter un gène qui serait la cause de l'arrêt de la réplication dans la cellule. C'est pourquoi, les cellules hébergeant le rétrovirus n'est pas divisé. Pour les fins de cette étude, de grandes quantités de ce virus ont été livrés à l'cellules sur une longue période de temps. Le virus a été conçu pour transporter un autre gène qui fait les cellules plus sensibles à un traitement antiviral. C'est pourquoi, une fois que le rétrovirus a été livré à l'cellules tumorales, le gène qui rend les cellules plus sensibles à un traitement antiviral a été exprimé et puis, le traitement a été administré anti-virale de ces patients.

Ce traitement ne peut leur permettre de détruire les cellules tumorales. Comme les cellules dans le cerveau d'un enfant souffrant d'une tumeur au cerveau qui se divisent activement sont les cellules tumorales, le rétrovirus a été intégré dans le génome de la cellule tumorale et puis le traitement antiviral serait de travailler à l'encontre de ceux des cellules spécifiques. Dans ce cas, nous avons utilisé un médicament anti-viral appelé gancyclovir pour tuer les cellules. Dans cette étude, les cliniques, en particulier, la thérapie génique ont montré l'innocuité et l'efficacité. Sur la base de cette étude, une étude a été réalisée à la fin des années quatre vingt dix, qui est allée à la enfants atteints de gliomes malins. Le traitement chez les enfants ont montré de bons résultats en termes de sécurité et d'un enfant qui a été traitée avec de multiples autres thérapies et n'avait pas répondu à une thérapie très bien dans la thérapie génique et est maintenant libre de toute maladie. Malheureusement, cette thérapie n'est pas efficace chez tous les patients.

Actuellement, il n'y a pas d'études cliniques qui intègrent l'utilisation de la thérapie génique chez les enfants atteints de tumeurs cérébrales. Cependant, il existe de nombreuses études cliniques à travers le monde qui sont d'étudier l'utilisation des différents vecteurs viraux et les différents gènes d'optimiser la thérapie génique pour le traitement des tumeurs cérébrales pédiatriques.

Malgré le fait que cette méthode de traitement est juste de commencer à prendre de la vitesse et de l'attention des chercheurs, les scientifiques pensent que cette technique peut être utilisée pour traiter les enfants atteints de gliomes malins. Étant donné qu'il ya quelques options de traitement à ce moment, pour le traitement des tumeurs cérébrales pédiatriques, des laboratoires à travers le monde effectuent des recherches approfondies sur l'utilisation de la thérapie génique comme un traitement.

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